Desideriamo aggiornarvi su come procedono gli studi del 2DG (dott.ssa Alessandra Boletta – San Raffaele , Milano):
Il lavoro per attivare il clinical trial di fase I con 2DG nel paziente con rene policistico sta procedendo. Nell’ultimo anno si sono svolti studi aggiuntivi sul modello animale per verificare che anche la somministrazione orale di 2DG fosse efficace e che i dosaggi utilizzati rientrassero in una finestra di assoluta sicurezza per il paziente (farmacocinetica). È stata commissionata ad una industria farmaceutica la sintesi della molecola 2DG di alto grado e qualità (GMP) per poterla utilizzare sull’uomo. L’ndustria ha messo a punto il metodo per la sintesi e ha consegnato il primo lotto già utilizzabile sul paziente. Questo processo ha richiesto un lungo periodo di tempo. Al termine degli studi preclinici e delle analisi di qualità del 2DG che è stato prodotto, saremo pronti per inviare il protocollo alle autorità regolatorie per attivare il clinical trial.
Riassumendo:
Sviluppo del Progetto AIRP sull’utilizzo del 2-deossi-glucosio nel rene policistico: Studi preclinici in preparazione al Clinical Trial (2017-2018)
Ø É stata testata l’efficacia dell’utilizzo del 2DG in modelli murini di malattia ADPKD a decorso lento (Chiaravalli et al, JASN 2016).
Ø É stata testata l’efficacia del 2DG per somministrazione orale al fine di verificare che il metodo di somministrazione che verrà dato al paziente sia efficace.
Ø É stato svolto uno studio di farmacocinetica per dosare il 2DG nel sangue dei topolini e verificare se le dosi utilizzate per lo studio di efficacia siano compatibili con le dosi già utilizzate nell’uomo e considerate non tossiche.
Gli studi nel modello animale sono quasi interamente completati
Sviluppo del Progetto AIRP sull’utilizzo del 2-deossi-glucosio nel rene policistico: A che punto siamo con il Clinical Trial
Ø Abbiamo presentato un pre-protocollo all’Istituto superiore di Sanità per discutere della bontà del protocollo prima di sottoporlo all’esame AIFA e Comitato Etico.
Ø Abbiamo identificato una industria farmaceutica italiana che fosse in grado di produrre uma molecola 2DG che fosse di grado GMP e che completasse tutti I documenti necessari da presentare al CE e AIFA.
Ø Abbiamo disegnato in collaborazione con esperti farmacologi e metodologi un protocollo clinico per testare la sicurezza dell’utilizzo di 2DG nel paziente con ADPKD.
La produzione del farmaco è completata e il disegno sperimentale è in fase di completamento
Si va avanti tutti insieme, perché insieme daremo un posto al sole alla ricerca… !
