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Il 28 aprile 2016, AIRP onlus ha incontrato a Roma la Senatrice Laura Bianconi, autrice di un’interrogazione parlamentare, datata 22 marzo 2016, sulle intenzioni del Governo riguardo ai pazienti con ADPKD.
Pubblichiamo qui l’estratto del Resoconto dell’Interrogazione Parlamentare che si è svolta ieri, del 21 giugno 2016:
Senato della Repubblica – Commissione IGIENE E SANITA’ (12ª) – MARTEDÌ 21 GIUGNO 2016 – 355ª Seduta – Presidenza della Presidente DE BIASI
La seduta inizia alle ore 14,30. Interrogazioni
[…]
Ha quindi la parola il sottosegretario DE FILIPPO, per rispondere all’interrogazione n. 302809,
della senatrice Bianconi, sulla cura della malattia renale policistica.
In merito alle strategie ed alle iniziative per la Malattia policistica renale autosomica dominante
(ADPKD), segnala che presso il Ministero della salute, in data 22 gennaio 2013, è stato istituito un
Tavolo di lavoro, composto da rappresentanti del Ministero, delle regioni, del Centro nazionale trapianti,
delle società scientifiche, dei medici di medicina generale e delle associazioni dei pazienti per la
prevenzione della Malattia renale cronica (MRC).
In tale sede si è provveduto alla redazione del “Documento di indirizzo per la Malattia renale cronica”,
approvato in Conferenza StatoRegioni con Accordo siglato il 5 agosto 2014.
Il Documento ha individuato le azioni più efficaci per la prevenzione della MRC, sia per le forme
genetiche come l’ADPKD, sia per le forme secondarie ad altre malattie croniche: per le forme genetiche,
esso ha posto particolarmente l’attenzione sulla prevenzione primaria e sulla diagnosi precoce, al fine di
ritardare il ricorso alla terapia sostitutiva.
Il Tavolo ha, inoltre, sviluppato linee di attività che riguardano anche la definizione di percorsi
diagnosticoterapeutici (PDTA), evidenziando la necessità di istituire un registro di patologia che
consenta di rilevare le dimensioni del fenomeno, di pianificare interventi di prevenzione della malattia e
della sua evoluzione e di meglio orientare l’offerta di assistenza, permettendo un’adeguata
programmazione regionale.
Il documento delinea il PDTA complessivo, dalla diagnosi precoce alla presa in carico, del paziente a
rischio e di quello già ammalato, evidenziando anche il ruolo fondamentale del medico di medicina
generale, che ha il compito di individuare precocemente una condizione patologica, la cui prognosi è
influenzata dalla precocità della diagnosi.
Altrettanto importanti sono i ruoli ricoperti dagli specialisti e dagli stessi pazienti, che devono essere
consapevoli del proprio stato di salute e di come essi stessi possano intervenire nella gestione della
patologia (“empowerment”).
Fa quindi presente che, nell’ambito dell’aggiornamento complessivo dei Livelli essenziali di assistenza
(LEA), previsto dal Patto per la salute 20142016, è stato proposto l’inserimento del rene policistico
autosomico dominante nell’elenco delle patologie croniche ed invalidanti.
Tale inserimento consentirà ai pazienti di usufruire, in esenzione, delle prestazioni di specialistica
ambulatoriale appropriate per il monitoraggio della malattia e per la prevenzione degli eventuali
aggravamenti.
Riporta poi alcune precisazioni fornite, per gli aspetti di propria competenza, dall’Agenzia italiana del
farmaco (AIFA).
Il farmaco a cui fa riferimento l’interrogazione in esame è il JINARC (principio attivo Tolvaptan),
autorizzato con decisione della Commissione europea del 27 maggio 2015, a seguito di opinione positiva
del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) del 26 febbraio 2015, per la seguente indicazione:
“JINARC è indicato per rallentare la progressione dello sviluppo di cisti e dell’insufficienza renale
associata al rene policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con CKD di stadio da 1 a 3
all’inizio del trattamento, con evidenza di malattia in rapida progressione”.
In data 5 marzo 2015, la Società farmaceutica Otsuka, in applicazione dell’articolo 12, comma 3, del
decretolegge n. 158/2012, convertito, con modificazioni, dalla legge n. 189/2012, avendo già ottenuto
il parere favorevole del CHMP, e prima del rilascio dell’Autorizzazione all’immissione in commercio (AIC)
da parte della Commissione europea, aveva presentato all’Agenzia italiana del farmaco domanda di
rimborsabilità e richiesta di fissazione del prezzo di vendita del medicinale JINARC, che all’epoca godeva
della definizione di “farmaco orfano” (successivamente revocata dal CHMP), chiedendo l’inserimento
nella classe H (farmaci essenziali e farmaci per malattie croniche), e l’assegnazione del regime di
fornitura RNRL (ricetta non ripetibile limitativa), nonché l’avvio della procedura di contrattazione del
prezzo di vendita, secondo quanto stabilito dalla Deliberazione CIPE del Iofebbraio 2001, n. 3.
La Società Otsuka sostiene che il proprio prodotto costituisce l’unico farmaco registrato in Italia per il
trattamento del rene policistico e che, al momento, le uniche alternative terapeutiche possibili per i
pazienti con ADPKD che raggiungono lo stadio terminale del rene, sono rappresentate dal trapianto del
rene e dalla dialisi.
All’istanza del 5 marzo 2015, sono seguiti ulteriori depositi ad integrazione della documentazione
allegata alla domanda di rimborsabilità, con richiesta di riconoscimento del carattere di innovatività
importante del farmaco e richiesta di mantenimento della procedura abbreviata per la rimborsabilità dei
100 giorni, nonostante l’eliminazione dello stato di farmaco “orfano” da parte del CHMP.
Il regime di prescrizione di JINARC è stato valutato dalla Commissione tecnico scientifica (CTS) dell’AIFA
nella seduta del 1314 luglio 2015, con emissione del seguente parere: “Medicinale soggetto a
prescrizione medica limitativa, da rinnovare volta per volta, vendibile al pubblico su prescrizione di
centri ospedalieri o di specialisti nefrologo, internista (RNRL)”.
Tuttavia, come previsto dall’allegato II D della Decisione Europea, prima dell’immissione in commercio
di JINARC “il titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio deve concordare, con ogni autorità
nazionale competente, contenuto e formato del programma di istruzione, inclusi mezzi di comunicazione
e modalità di distribuzione”.
Tale programma di istruzione include il materiale informativo per il medico e il paziente, al fine di
garantire la conoscenza del potenziale rischio di epatotossicità e di fornire una guida su come gestire il
rischio, nonché di sottolineare l’importanza della prevenzione delle gravidanze prima dell’inizio e durante
il trattamento con JINARC.
Il richiesto programma di istruzione non è stato tuttora presentato dall’azienda farmaceutica Otsuka.
Il procedimento avente ad oggetto il farmaco JINARC dell’impresa farmaceutica Otsuka Pharmaceutical
Italy S.r.l., in assenza della prescritta documentazione, si è dunque concluso nella seduta della CTS del 7-9 marzo 2016.
In tale occasione, la stessa Commissione ha confermato la posizione già espressa, classificando il
farmaco in classe C/RNRL (specialisti autorizzati: nefrologo e internista), sulla base della obiettiva
difficoltà di identificare sottopopolazioni nelle quali il trattamento possa recare un beneficio clinico rilevante.
A tale difficoltà, non superata neppure alla luce delle controdeduzioni presentate dall’azienda Otsuka in
data 22 febbraio 2016, si è aggiunto il rilievo di un margine di incertezza importante in merito agli effetti
a lungo termine del farmaco e al profilo di sicurezza: con riguardo specifico a quest’ultimo aspetto, è
stato considerato particolarmente meritevole di attenzione il rischio di tossicità epatica, evidenziato
anche nella Relazione di valutazione pubblica europea (EPAR) del prodotto.
La CTS, nell’arco temporale che va da settembre 2015 a marzo 2016, ha accuratamente esaminato tutti
gli aspetti connessi alla efficacia e sicurezza del farmaco in oggetto, acquisendo, altresì, il parere di
esperti e sviluppando, attraverso il lavoro dei suoi componenti, un corposo approfondimento della
tematica.
Il percorso valutativo, snodatosi nei passaggi sopra evidenziati, ha condotto la Commissione a
confermare la classificazione del farmaco in classe C/RNRL (nefrólogo, internista), in attesa di vagliare
risultati consolidati sugli effetti a lungo termine del trattamento su “endpoint” clinicamente rilevanti
(risultati, peraltro, richiesti dal CHMP e attesi entro il corrente mese di giugno 2016).
Il parere della CTS, espresso nella riunione del 7-9 marzo 2016, così recita:
“La CTS, dopo ulteriore approfondimento, conclude quanto segue: per quanto si tratti del primo
medicinale non sintomatico disponibile per il trattamento del rene policistico, si deve considerare che i
risultati dello studio registrativo si basano comunque su esiti surrogati e con dei livelli di incertezza
importanti, relativamente soprattutto agli effetti a lungo termine e alla sicurezza. Rispetto a quest’ultimo
punto, inoltre, viene rilevato il rischio di tossicità epatica, così come sottolineato nell’EPAR.
L’approfondimento effettuato dalla CTS allo scopo di identificare delle sottopopolazioni nelle quali il
trattamento potesse apportare un beneficio clinico rilevante, ha evidenziato la difficoltà di una
definizione oggettiva delle stesse, difficoltà non superata anche alla luce delle controdeduzioni
presentate dall’Azienda. Per tali ragioni, la CTS ritiene opportuno confermare la classificazione in C/RNRL
(nefrologo ed internista) in attesa di risultati consolidati sugli effetti a lungo termine del trattamento su
endpoint clinicamente rilevanti. Tali risultati peraltro sono stati richiesti dal CHMP e sono attesi entro
giugno 2016. Decisione assunta a maggioranza con l’astensione di un componente e l’opinione
divergente di un altro. Il componente che ha espresso un’opinione divergente ritiene che il farmaco
dovrebbe essere rimborsato (ovviamente a fronte di un accordo negoziale favorevole) in una
popolazione ristretta di pazienti caratterizzati da insufficienza renale a rapida progressione…”.
In conclusione, il Sottosegretario pone in rilievo che, sostanzialmente, le valutazioni dell’AIFA hanno
evidenziato, sulla base degli elementi scientifici disponibili fino ad oggi, un rapporto costo/efficacia non
favorevole al fine del rimborso della terapia da parte del Servizio sanitario nazionale.
La senatrice BIANCONI (AP (NCDUDC)), in sede di replica, si dichiara soddisfatta della risposta, ma
tiene a porre in rilievo che il rene policistico costituisce una malattia rara, ciò che rende non agevoli i
trials clinici in materia. Dopo aver rammentato gli effetti gravemente invalidanti della malattia in
questione, e l’abbassamento dell’aspettativa di vita di coloro che ne sono affetti, plaude al prospettato
inserimento del Rene policistico autosomico dominante nell’elenco delle patologie croniche ed
invalidanti, nell’ambito dell’aggiornamento complessivo dei LEA. In conclusione, segnala le
problematiche connesse ai responsi oscillanti delle commissioni per il riconoscimento delle invalidità
civili, in termini di disparità di trattamento tra i vari ammalati: risulta che a fronte della medesima
patologia vengano sovente riconosciute percentuali di invalidità diverse. […]
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