Il primo trattamento per l’ADPKD ora raccomandato dal NICE

Siamo felici per la grande conquista ottenuta dai  pazienti inglesi, speriamo di poter ricevere la medesima cura anche in Italia! Per questo è importante continuare a firmare la petizione #STOPalrenepolicistico

Comunicato stampa

JINARC®: DA OTSUKA IL PRIMO TRATTAMENTO PER L’ADPKD ORA RACCOMANDATO DAL NICE

• Le linee guida definitive rilasciate dal National Institute for Health and Care Excellence (NICE) raccomandano JINARC® (Tolvaptan) per il trattamento della malattia autosomica dominante del rene policistico (ADPKD)
• Tolvaptan è la prima terapia farmaceutica approvata disponibile in Europa per il trattamento di questa malattia.
• ADPKD è una malattia genetica cronica e progressiva, che causa la proliferazione e la crescita di cisti renali, portando ad un aumento delle dimensioni dei reni e di conseguenza a complicazioni che includono dolore acuto e cronico, ipertensione e insufficienza renale,² che necessitano di dialisi o trapianto del rene
• ADPKD è la più comune di tutte le malattie genetiche mortali.

Wexham, Regno Unito – 00:01 Mercoledì 28 Ottobre 2015 – I pazienti inglesi e gallesi affetti da ADPKD ora avranno accesso a JINARC® (Tolvaptan), il primo trattamento in assoluto che ha dimostrato di rallentare la progressione di questa malattia fatale. NICE ha rilasciato oggi le linee guida finali che raccomandano tolvaptan nell’ADPKD per adulti con la malattia renale cronica (CKD) allo stadio 2 o 3 all’inizio del trattamento con evidenza di malattia in rapida progressione¹. Tolvaptan è il primo trattamento modificante l’ADPKD disponibile al Servizio Sanitario Nazionale nel Regno Unito (NHS). ^1,4

ADPKD è la malattia renale ereditaria più comune ed è principalmente caratterizzata dallo sviluppo e l’ingrandimento di cisti multiple piene di liquido nei reni, che portano ad un aumento delle dimensioni del rene ed a  complicanze che includono dolore acuto e cronico, ipertensione e insufficienza renale.^2,7 Circa la metà delle persone affette da ADPKD necessiteranno di un trapianto di rene o di dialisi entro i 54 anni di età.^3,8

“ADPKD è la più comune di tutte le malattie genetiche mortali, con un impatto imprevedibile e spesso crudele sulle famiglie che colpisce“, ha detto Tess Harris, Chief Executive della PKD Charity. “Fino ad ora non c’è mai stato un trattamento in grado di ritardare la progressione dell’ADPKD. Oggi le linee guida NICE hanno le capacità di cambiare radicalmente le prospettive dei pazienti affetti da ADPKD e delle loro famiglie, portando una grande speranza per il futuro.”

I dati di tolvaptan valutati dal NICE includono i risultati dello studio di Fase III TEMPO 3:4 – il più grande studio mai intrapreso nell’ADPKD. Nell’arco di tre anni, lo studio ha dimostrato una significativa riduzione, prossima al dimezzamento (49 %, p <0,0001), dell’aumento annuo del volume renale totale per i pazienti trattati con tolvaptan rispetto a quelli trattati con placebo.⁹ Inoltre, è stato dimostrato che tolvaptan riduce il tasso di declino della funzionalità renale rispetto ai pazienti trattati con placebo di circa il 32 % (p <0.001).⁹ I pazienti che assumono tolvaptan hanno anche meno probabilità di dolore renale clinicamente significativo rispetto a quelli trattati con placebo (p < 0,0095).⁹ Nei pazienti in terapia con tolvaptan sono stati osservati eventi avversi associati al meccanismo d’azione del farmaco, quali ad esempio sete, poliuria, pollachiuria.^2,9 E’ stato anche identificato un rischio di danno epatico.^2,9

Il dottor Richard Sandford, consulente clinico genetista presso l’ospedale Addenbrookes di Cambridge, ha commentato: “Per molte persone con ADPKD, l’insufficienza renale in età relativamente giovane è una prospettiva scoraggiante che siamo stati in grado di evitare. Essi spesso hanno visto altri parenti stretti necessitare di dialisi o trapianto di rene. Questa raccomandazione NICE ci darà l’opportunità di aiutare alcuni pazienti con l’ADPKD a ridurre il numero di sintomi e potenzialmente rallentare la progressione verso l’insufficienza renale“.

Tolvaptan è stato approvato per i pazienti con ADPKD in Giappone (Marzo 2014) e in Canada (Febbraio 2015). Le linee guida finali NICE su tolvaptan fanno seguito all’autorizzazione all’immissione in commercio europea, concessa nel Maggio 2015.^1,5 Otsuka continuerà a lavorare con gli altri organismi sanitari europei per garantire che i pazienti eleggibili abbiano accesso tempestivo a tolvaptan.

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Bibliografia:

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