La determina del 3 agosto 2018 del Direttore Generale dell’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha inserito il medicinale #octreotide a lunga durata d’azione nell’elenco dei medicinali erogabili a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale, ai sensi della legge 23 dicembre 1996, n. 648, per il rallentamento della progressione dell’insufficienza renale associata alla malattia del rene policistico autosomico dominante (ADPKD) in adulti con insufficienza renale cronica (CKD) di stadio 4 e aumentato rischio di rapida progressione verso l’uremia terminale e terapia dialitica sostitutiva.
La determina si applica a pazienti di età maggiore ai 18 anni con diagnosi clinica e strumentale di #ADPKD e GFR stimato (formula MDRD 4) ≥15 ml/min/1.73 m² e <30 ml/min/1.73 m². Sono esclusi dall’accesso al trattamento donne in gravidanza e allattamento o inadeguata contraccezione se in età fertile e più in generale coloro che presentino criteri di esclusione riportati nel Riassunto della caratteristiche del prodotto (RCP) del medicinale autorizzato. Il periodo di prescrizione a totale carico del Servizio Sanitario Nazionale è previsto durare fino a nuova determinazione dell’Agenzia Italiana del Farmaco.
Il piano terapeutico prevede una iniezione intramuscolare profonda in sede glutea per lato di una fiala di 20 mg di octreotide a lunga durata d’azione ogni 28 giorni, per una dose totale di 40 mg ogni 28 giorni.
Nella determina, inoltre, si fa riferimento ad alcuni casi in cui devono essere prese delle precauzioni particolari durante la somministrazione del farmaco e, cosa importantissima, si definiscono una serie di parametri clinici e di laboratorio che devono essere misurati e registrati a tempi predefiniti per valutare l’efficacia e la tollerabilità del trattamento nel tempo. Tra questi parametri, c’è la velocità di filtrazione glomerulare misurata con la clearance plasmatica dello ioexolo: una metodica molto precisa che è disponibile anche presso il Centro di Ricerche Cliniche per le Malattie Rare dell’ Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri IRCCS e presso i Centri nefrologici che hanno partecipato ai due trial nel #RenePolicistico, ALADIN e ALADIN 2, coordinati dal Prof. Giuseppe Remuzzi.
Si va avanti…!
