Siamo entusiasti di annunciare che Regulus Therapeutics, un’azienda biofarmaceutica innovativa nel campo dei microRNA, ha completato l’arruolamento di 26 pazienti nel quarto gruppo dello studio clinico di Fase 1b per RGLS8429, un farmaco all’avanguardia destinato al trattamento della malattia del rene policistico autosomica dominante (ADPKD). Questo rappresenta un traguardo fondamentale nello sviluppo di una potenziale nuova terapia per l’ADPKD, avvicinando l’azienda alla condivisione dei dati chiave all’inizio del 2025.
I risultati preliminari dei tre gruppi precedenti sono stati estremamente promettenti, mostrando un aumento significativo dei livelli delle proteine policistine (PC1 e PC2) nelle urine, un segno chiaro di risposta meccanicistica al farmaco. Un’analisi esplorativa ha inoltre rivelato una riduzione del volume totale dei reni, un indicatore essenziale dell’efficacia del trattamento.
Jay Hagan, CEO di Regulus Therapeutics, ha dichiarato con entusiasmo che l’azienda prevede di incontrare la FDA entro la fine del 2024 per discutere i prossimi passi nello sviluppo di RGLS8429. Questo dimostra l’impegno costante dell’azienda verso il miglioramento delle terapie per i pazienti affetti da ADPKD.
Il nostro forte impegno nel supporto alla ricerca è dimostrato dal ruolo attivo della nostra Presidente, Luisa Sternfeld Pavia, che ha partecipato a un incontro cruciale presso l’Ospedale San Raffaele insieme alla dottoressa Boletta, al professor Scolari, alla dottoressa Sciarrone Alibrandi e ai rappresentanti di Regulus Therapeutics, per discutere delle promettenti prospettive di questa ricerca rivoluzionaria. Questo incontro ha sottolineato l’importanza della collaborazione tra esperti e leader del settore per accelerare i progressi nella cura dell’ADPKD.
In parallelo, Flavia Galletti, Presidente di PKD International e Consigliere AIRP per le relazioni internazionali, ha avuto l’occasione di discutere dello studio direttamente con Edmund Lee durante l’ultimo congresso ERA a Stoccolma, confermando il nostro coinvolgimento continuo e profondo nel sostenere questa innovativa ricerca.
Lo studio, condotto in doppio cieco e controllato con placebo, sta valutando la sicurezza e l’efficacia di RGLS8429 in pazienti adulti con ADPKD. Nella quarta coorte, i pazienti ricevono una dose di 300 mg ogni due settimane per tre mesi.
Per ulteriori informazioni e aggiornamenti sullo studio, visita il comunicato ufficiale di Regulus Therapeutics
https://ir.regulusrx.com/2024-10-08-Regulus Therapeutics annuncia il completamento dell’arruolamento nella quarta coorte dello studio clinico di fase 1b a dose multipla ascendente (MAD) di RGLS8429 per il trattamento di pazienti con malattia renale policistica autosomica dominante (ADPKD) – 8 ottobre 2024
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